La miastenia grave es una enfermedad autoinmunitaria que debilita los músculos del cuerpo. La acetilcolina es un neurotransmisor que facilita el movimiento de los músculos. La mayoría de las personas con miastenia grave generalizada (MGg) tienen anticuerpos que atacan los receptores de acetilcolina en la unión neuromuscular, el lugar donde se conectan las células nerviosas y musculares. Se llaman anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR, por sus siglas en inglés).
Ravulizumab (Ultomiris) fue aprobado en el 2022 para el tratamiento de la miastenia grave generalizada en personas con anticuerpos anti-AChR presentes.
¿Cómo funciona el tratamiento de la miastenia grave generalizada?
No existe cura para la miastenia grave. Esta enfermedad causa debilidad muscular y los síntomas pueden incluir:
- Uno o ambos párpados caídos
- Cambios en la expresión facial causados por debilidad en la cara, la mandíbula o la boca
- Debilidad en los brazos, las piernas y las manos
- Dificultad para tragar
- Problemas para hablar
Los síntomas pueden variar según la severidad de la enfermedad en cada persona. En la miastenia grave, los anticuerpos anti-AChR bloquean los receptores en las células musculares, impidiendo que reciban señales de movimiento de las células nerviosas. Tu cuerpo interpreta esto equivocadamente como un problema y tu sistema inmunitario (que incluye tus anticuerpos) empieza a atacar a tus nervios.
Ultomiris es un anticuerpo que bloquea una proteína llamada C5, la cual contribuye al daño muscular. Esto ayuda a impedir que el sistema inmunitario ataque y destruya las células musculares.
¿Cómo se administra Ultomiris?
Un proveedor de atención médica te administrará Ultomiris por infusión intravenosa (en la vena). Es posible que recibas una dosis inicial, luego otra a las dos semanas y posteriormente infusiones cada ocho semanas. Sigue las instrucciones de tu proveedor de atención médica sobre la frecuencia de la dosis. Tu proveedor determinará la duración de tu tratamiento. Tu dosis de Ultomiris puede depender de tu peso.
Si planeas saltarte una dosis programada, llama a tu proveedor de inmediato. Intenta acudir a todas tus citas para recibir tu dosis.
¿Cómo se estudió Ultomiris?
La seguridad y eficacia de Ultomiris se evaluó en un estudio clínico. Personas con miastenia grave generalizada y anticuerpos anti-AChR recibieron Ultomiris o un placebo durante 26 semanas. El estudio evaluó el cambio desde la semana 1 hasta la semana 26 usando la Escala de actividades de la vida diaria con miastenia grave (MG-ADL, por sus siglas en inglés).
La escala MG-ADL mide el impacto de la miastenia grave en la función diaria. El puntaje varía de 0 a 24 puntos; un número más alto indica una mayor dificultad para realizar tus actividades diarias. La edad promedio de los participantes del estudio fue de 56 años. El estudio contó con participantes blancos (73 %), asiáticos (18 %), negros (3 %), aquellos clasificados como "otros" (2 %) y los clasificados como "no reportados" (4 %).
¿Qué beneficios se observaron?
Las personas que recibieron Ultomiris experimentaron una mejora en su puntaje MG-ADL (-3.1) en comparación con el grupo que recibió el placebo (-1.4). Eso significa que Ultomiris ayudó a mejorar algunos síntomas de la miastenia grave.
¿Cómo puedo saber si está funcionando?
Puedes empezar a notar mejoras en tu función muscular y eso puede mejorar también tu función física. En los ensayos clínicos, Ultomiris empezó a mejorar los síntomas en tan solo una semana. Habla con tu proveedor de atención médica si sientes que tus síntomas no mejoran o empeoran. Es posible que aumente la dosis o te cambie de medicamento.
Posibles efectos secundarios y cómo manejarlos
Los efectos secundarios más comunes de Ultomiris incluyen diarrea, infecciones en la nariz o la garganta y síntomas típicos de resfriado.
Para controlar la diarrea, intenta consumir alimentos suaves como arroz, bananas y pan tostado, bebe mucha agua y limita tu consumo de cafeína. Llama a tu proveedor si tus síntomas empeoran o no mejoran. Tu médico puede recetarte medicamentos específicos o recomendar que tengas a mano medicamentos de venta libre.
Llama a tu proveedor de atención médica si tienes síntomas de resfriado común. Tu proveedor de atención médica determinará cómo tratar los síntomas y si debes tomar otros medicamentos recetados o de venta libre.
¿Qué tipos de interacciones pueden producirse?
Los procedimientos para eliminar el plasma de la sangre, como el intercambio de plasma o plasmaféresis, o recibir anticuerpos por infusión intravenosa, denominado inmunoglobulina intravenosa (IGIV), pueden disminuir los niveles de Ultomiris en la sangre y reducir la eficacia del medicamento.
El uso de bloqueadores del receptor Fc neonatal (FcRn, por sus siglas en inglés), como el efgartigimod, utilizados para tratar la miastenia grave, puede disminuir los niveles de Ultomiris en la sangre y reducir su eficacia.
¿Qué otras consideraciones debo tener en cuenta?
Ultomiris forma parte de un programa de Estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS, por sus siglas en inglés). Este programa es necesario para medicamentos como Ultomiris, que pueden tener efectos secundarios graves. El efecto secundario peligroso de Ultomiris son las infecciones meningocócicas, incluida la meningitis, que pueden dañar el cerebro y la médula espinal.
Tu proveedor de salud te entregará una tarjeta de seguridad para el paciente con información sobre los signos de infección meningocócica y cuándo obtener atención médica de emergencia. Es posible que debas llevar contigo esta tarjeta mientras estés recibiendo Ultomiris y por al menos 8 meses después de que termine tu tratamiento. Puedes obtener más información en ultomiris.com.
¿Existe un programa de ahorro de costos?
El fabricante del fármaco ofrece un programa de ahorro que puede reducir tu costo de Ultomiris incluso a $0. Tu elegibilidad dependerá de si tienes seguro privado. Puedes obtener más información en ultomiris.com/gmg/cost-and-savings o llamando al 877-464-8586.
